Heidelberg Pharma legt neue klinische Daten für seinen wichtigsten ADC-Kandidaten pamclectabart tismanitin (HDP-101) vor. Auf der Jahrestagung der International Myeloma Society in Glasgow präsentierte das Biotech-Unternehmen Ergebnisse aus dem abgeschlossenen Phase-I-Teil seiner Phase-I/IIa-Studie beim rezidivierten oder refraktären multiplen Myelom.
Besonders interessant: Bei Patienten, die bereits zahlreiche vorherige Therapien erhalten hatten, zeigte HDP-101 ab höheren Dosierungen eine zunehmende klinische Aktivität. Über die Kohorten 5 bis 9 erreichte Heidelberg Pharma eine Gesamtansprechrate von 42 Prozent. Gleichzeitig wurde die maximal tolerierte Dosis nicht erreicht.
Mit 175 µg/kg steht nun die empfohlene Phase-II-Dosis fest. Damit erreicht das Entwicklungsprogramm einen wichtigen Übergang: In Phase IIa muss sich nun zeigen, ob sich die bislang beobachteten Signale in einer größeren Patientengruppe bestätigen lassen.
53 schwer vorbehandelte Patienten
Insgesamt wurden im Phase-I-Teil 53 Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom behandelt und in die Datenanalyse einbezogen.
Die Ausgangslage war anspruchsvoll.
Die Patienten hatten zuvor im Median bereits fünf Behandlungslinien erhalten. Heidelberg Pharma testete HDP-101 in insgesamt zehn Kohorten über einen breiten Dosisbereich von 20 bis 218 µg/kg.
Die Dosiseskalation wurde im April 2026 abgeschlossen.
Nach Auswertung der Sicherheits-, Verträglichkeits- und pharmakokinetischen Daten empfahl das Safety Review Committee schließlich die in Kohorte 9 getestete Dosierung von 175 µg/kg als Grundlage für die weitere Entwicklung.
Das Benefit-and-Risk-Assessment-Team von Heidelberg Pharma folgte dieser Empfehlung und legte 175 µg/kg als Recommended Phase 2 Dose (RP2D) fest.
42 Prozent Ansprechrate ab den relevanten Dosierungen
Für Anleger dürfte vor allem das Wirksamkeitssignal interessant sein.
Nach Angaben von Heidelberg Pharma wurde ab einer Dosierung von mindestens 90 µg/kg ein klinisches Ansprechen beobachtet. Mit steigender Dosierung nahm die Wirksamkeit zu.
Über die Kohorten 5 bis 9 waren 31 Patienten auswertbar. Davon zeigten 13 Patienten ein Ansprechen.
Das entspricht einer Overall Response Rate von 42 Prozent.
Dabei wurden sieben partielle Remissionen, drei sehr gute partielle Remissionen und besonders bemerkenswert drei stringente vollständige Remissionen (sCR) beobachtet.
Gerade vor dem Hintergrund der stark vorbehandelten Patientengruppe ist das ein relevantes frühes klinisches Signal.
Drei stringente Komplettremissionen stechen hervor
Die drei beobachteten stringenten vollständigen Remissionen dürften besondere Aufmerksamkeit erhalten.
Eine sCR beschreibt ein besonders tiefes Ansprechen auf die Therapie. Für ein noch frühes klinisches Entwicklungsprogramm ist das grundsätzlich ein interessantes Signal.
Allerdings sollte die Zahl im richtigen Kontext betrachtet werden: Die Daten stammen aus einer frühen, nicht randomisierten Phase-I-Studie mit kleinen Kohorten.
Die Ergebnisse zeigen daher zunächst, dass HDP-101 klinische Aktivität besitzt. Wie hoch und dauerhaft der therapeutische Nutzen tatsächlich ist, muss nun in der weiteren klinischen Entwicklung untersucht werden.
Was zeigt die entscheidende 175-µg/kg-Kohorte?
Besonders wichtig ist Kohorte 9, da die dort verwendete Dosierung von 175 µg/kg nun für Phase II empfohlen wurde.
Von fünf auswertbaren Patienten zeigten zwei ein objektives Ansprechen: ein Patient erreichte eine partielle Remission, ein weiterer eine sehr gute partielle Remission.
Zusätzlich wurde bei einem Patienten ein minimales Ansprechen festgestellt.
Ein weiterer Patient mit nicht messbarer Erkrankung erreichte ein vollständiges Ansprechen. Zwei Patienten dieser Kohorte befinden sich nach Angaben des Unternehmens weiterhin in Behandlung.
Die Patientenzahl ist mit fünf auswertbaren Patienten allerdings noch sehr klein. Gerade deshalb bekommt die Phase-IIa-Studie nun eine entscheidende Bedeutung.
Sicherheitsprofil liefert ebenfalls positives Signal
Neben der Wirksamkeit ist bei einem neuartigen Wirkstoffkonzept vor allem die Verträglichkeit entscheidend.
Auch hier präsentiert Heidelberg Pharma ermutigende Daten.
HDP-101 wurde nach Unternehmensangaben gut vertragen. Eine maximal tolerierte Dosis wurde selbst während der Dosiseskalation nicht erreicht.
Darüber hinaus waren alle beobachteten unerwünschten Ereignisse reversibel. Behandlungsbedingte Ereignisse des Grades 5 wurden nicht festgestellt.
Gerade für Heidelberg Pharma ist dieser Punkt von Bedeutung, weil HDP-101 auf einem besonderen Wirkstoffmechanismus basiert.
Amanitin soll Heidelberg Pharma differenzieren
HDP-101 ist kein klassisches ADC.
Der Wirkstoff gehört zur unternehmenseigenen Klasse der Amanitin-basierten Antikörper-Wirkstoff-Konjugate.
Das Grundprinzip eines ADC besteht darin, einen Antikörper mit einem hochwirksamen Zellgift zu verbinden. Der Antikörper soll bestimmte Zielstrukturen auf Krebszellen erkennen und den Wirkstoff möglichst gezielt zur Tumorzelle transportieren.
Bei HDP-101 richtet sich der Antikörper gegen BCMA, ein Zielmolekül, das bei Plasmazellerkrankungen wie dem multiplen Myelom eine wichtige Rolle spielt.
Für Heidelberg Pharma ist HDP-101 deshalb nicht nur ein einzelner Medikamentenkandidat. Die klinischen Daten liefern gleichzeitig Hinweise darauf, ob die eigene Amanitin-basierte ADC-Technologie grundsätzlich in Patienten funktionieren kann.
Genau das macht das Programm für die weitere Unternehmensentwicklung besonders relevant.
Jetzt beginnt der wichtigere Test
Mit Abschluss der Dosiseskalation ist eine wichtige Entwicklungsstufe erreicht.
Die zentrale Frage der Phase I lautete zunächst: Welche Dosierung ist verträglich und gleichzeitig ausreichend aktiv, um sie weiterzuentwickeln?
Mit den festgelegten 175 µg/kg ist diese Frage vorläufig beantwortet.
Jetzt verschiebt sich der Fokus.
In der Phase IIa muss Heidelberg Pharma belastbarere Daten zur Wirksamkeit liefern. Besonders wichtig werden dabei die Ansprechrate bei der festgelegten Dosierung, die Tiefe der Remissionen und vor allem deren Dauer sein.
Denn für den langfristigen klinischen Wert reicht es nicht aus, dass Patienten zunächst auf die Therapie reagieren. Entscheidend ist auch, wie lange dieses Ansprechen anhält.
Warum die Daten für die Aktie wichtig sind
Für ein klinisches Biotech-Unternehmen wie Heidelberg Pharma besitzen Entwicklungsfortschritte einzelner Wirkstoffkandidaten eine entsprechend hohe Bedeutung.
HDP-101 hat nun mehrere wichtige Hürden genommen: Die Phase-I-Dosiseskalation ist abgeschlossen, eine empfohlene Phase-II-Dosis wurde definiert und es liegen erste Wirksamkeitssignale einschließlich vollständiger Remissionen vor.
Das reduziert bestimmte Entwicklungsunsicherheiten, beseitigt sie aber keineswegs.
Die aktuelle Studie ist offen und nicht randomisiert. Zudem basieren die entscheidenden Wirksamkeitsdaten auf relativ kleinen Patientenzahlen.
Ein direkter Vergleich mit einer Kontrollgruppe ist auf Grundlage dieser Studie nicht möglich.
Deshalb sollte die ORR von 42 Prozent nicht isoliert als Beleg für eine spätere Zulassungsfähigkeit verstanden werden. Sie ist vielmehr ein Signal, das nun in der nächsten Entwicklungsphase bestätigt werden muss.
Phase IIa wird zum nächsten Kurstreiber
Damit verschiebt sich auch der Nachrichtenfluss rund um Heidelberg Pharma.
Die Festlegung der RP2D ist erfolgt. Der nächste wichtige Schritt sind nun Daten aus der Phase IIa.
Sollte sich bei einer größeren Zahl von Patienten bestätigen, dass HDP-101 bei akzeptabler Verträglichkeit tiefe und dauerhafte Remissionen erzeugen kann, würde dies die klinische Aussagekraft des Programms deutlich erhöhen.
Umgekehrt könnten schwächere Daten in einer größeren Patientengruppe die bislang positiven Signale relativieren.
Die kommenden klinischen Ergebnisse besitzen damit erhebliche Bedeutung für die weitere Bewertung des Programms.
Fazit: Heidelberg Pharma erreicht wichtigen Wendepunkt
Die neuen HDP-101-Daten liefern Heidelberg Pharma mehrere positive Signale gleichzeitig.
42 Prozent Gesamtansprechrate in den Kohorten 5 bis 9, drei stringente vollständige Remissionen, keine erreichte maximal tolerierte Dosis und eine festgelegte Phase-II-Dosis von 175 µg/kg bilden eine interessante Ausgangsbasis für die nächste Entwicklungsstufe.
Besonders relevant ist, dass die Patienten im Median bereits fünf vorherige Therapielinien erhalten hatten.
Trotzdem bleibt HDP-101 ein klinisches Entwicklungsprogramm mit den entsprechenden Risiken. Die Patientenzahlen sind noch klein, die Studie ist nicht randomisiert und belastbare Aussagen über den langfristigen Nutzen benötigen weitere Daten.
Der entscheidende Test beginnt deshalb jetzt: Kann Heidelberg Pharma die in Phase I beobachtete Wirksamkeit bei 175 µg/kg in Phase IIa bestätigen und gleichzeitig das bisherige Sicherheitsprofil aufrechterhalten?
Gelingt das, würde nicht nur HDP-101 an klinischer Substanz gewinnen. Es wäre zugleich eine wichtige Validierung für Heidelberg Pharmas Amanitin-basierte ADC-Plattform.
